Ελπίδες σε πάσχοντες από νωτιαία μυϊκή ατροφία, δίνει η πρώτη και μοναδική μέχρι σήμερα εγκεκριμένη θεραπεία Nusinersen, η οποία σύμφωνα με τους ειδικούς, αλλάζει τη φυσική πορεία της νόσου. Είναι διαθέσιμη και στην Ελλάδα από το Δεκέμβριο του 2017, μετά την ένταξή της στο θετικό κατάλογο αποζημιούμενων φαρμάκων για τους τύπους 0, 1 και 2 της νόσου.
Στην παρουσίαση της ελληνικής φαρμακευτικής Genesis Pharma περίσσεψε η συγκίνηση καθώς οι παριστάμενοι είχαν την ευκαιρία να δουν και να ακούσουν την κατάθεση ψυχής από τον γιατρό και ασθενή από την σπάνια νόσο Στέλιο Κυμπουρόπουλο που δεν είχε , δυστυχώς, την τύχη να έχει το φάρμακο στην διάθεσή του όταν νόσησε. Αντίθετα, μητέρες που το δίνουν στα παιδιά τους από τις πρώτες κιόλας μέρες της ζωής τους έχουν δει θεαματικά αποτελέσματα και ζητούν από την πολιτεία να παρέχει πλήρη πρόσβαση σε όσους το έχουν ανάγκη.
Ο Στέλιος Κυμπουρόπουλος
Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA), είναι μια κληρονομική, σπάνια νόσος, που χαρακτηρίζεται από απώλεια των κινητικών νευρώνων στο νωτιαίο μυελό και το κατώτερο εγκεφαλικό στέλεχος, με αποτέλεσμα τη σοβαρή και επιδεινούμενη μυϊκή ατροφία και αδυναμία, ανέφερε η Ροζέ Πονς, επίκουρη καθηγήτρια Παιδιατρικής Νευρολογίας του ΕΚΠΑ, υπεύθυνη της Ειδικής Μονάδας Παιδονευρολογίας, στην Α' πανεπιστημιακή παιδιατρική κλινική, του Νοσοκομείου Παίδων «Αγία Σοφία». Σε βάθος χρόνου, τα άτομα με τον πιο σοβαρό τύπο SMA μπορεί να παραλύσουν και να αντιμετωπίζουν δυσκολίες στη διεκπεραίωση των βασικών λειτουργιών της επιβίωσης, όπως η αναπνοή και η κατάποση.
Η Ροζέ Πονς
Η θεραπεία, λόγω της καθοριστικής συμβολής της στη βελτίωση της ζωής των ασθενών, αξιολογήθηκε σε πρόγραμμα ταχείας αξιολόγησης του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), για την επίσπευση της πρόσβασης σε φάρμακα για ασθενείς με ανικανοποίητες ιατρικές ανάγκες και έλαβε έγκριση το Μάιο του 2017 για όλους τους τύπους της νόσου.
Αξίζει να σημειωθεί, όπως είπε και ο γενικός διευθυντής της εταιρίας Κυριάκος Μπερμπεριάν, ότι η Genesis Pharma έδωσε έναν μεγάλο αγώνα για να εγκριθεί η χορήγηση του φαρμάκου και στην Ελλάδα με τις αρμόδιες αρχές να ανταποκρίνονται άμεσα και σήμερα να καλύπτεται η τιμή του από τα ταμεία.
Ο Κυριάκος Μπερμπεριάν
Τα κλινικά αποτελέσματα που συνεχίζουν να προκύπτουν από το κλινικό πρόγραμμα ανάπτυξης του φαρμάκου, υποστηρίζουν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλειά του σε ένα μεγάλο εύρος ασθενών με SMA και καταδεικνύουν το όφελος στην κινητική ανάπτυξη και τη μείωση του κινδύνου θνησιμότητας στα βρέφη, που δεν έχει παρατηρηθεί ποτέ στη φυσική εξέλιξη της νόσου.
Πηγη:dikaiologitika.gr
Δημοσιεύτηκε στις 3 Απριλίου, 2018
